메디칼타임즈=문성호 기자임상현장에서 급성골수성백혈병(AML, Acute Myeloid Leukemia) 치료제 조스파타(길테리티닙)의 쓰임새가 확대될 것으로 전망된다.아스텔라스 급성골수성백혈병 치료제 조스파타 제품사진.29일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 고시 개정을 통해 3월부터 아스텔라스 AML 표적치료제 조스파타 건강보험 기준을 확대할 예정이다.  기존 조혈모세포이식 가능 요건과 투약 주기 최대 4주기 제한이 삭제되는 것이다.이 가운데 AML은 조혈모세포가 악성 세포로 변해 골수에서 증식하면서 생기는 혈액암이다. 급성백혈병 중 가장 흔한 형태로 나타나며, 암 중에서도 유일하게 '급성'이라는 말이 붙을 정도로 위중한 질환으로 알려져 있다.대한혈액학회 등에 따르면, AML의 경우 성인의 급성 백혈병 중 가장 흔한 형태로, 최근 20년간 발병률이 10배 이상 증가하면서 국내 신규환자만 한 해 1500~2000명 발생하고 있다.특히 AML 중 고위험 급성골수성백혈병(high-risk AML)에 해당하는 환자만 절반 이상인 1000~1500명으로 평가돼 적극적인 치료가 필요한 분야로 꼽히고 있다.하지만 조스파타의 경우 국내 급여 기준이 지나치게 제한적으로 설정돼 환자가 받을 수 있는 혜택에 한계가 있다는 것이 임상현장의 주된 평가였다.조스파타는 'FLT3 변이 양성인 재발·불응성 급성 골수성 백혈병 성인 환자 치료'로 허가를 받았지만 급여대상이 '조혈모세포이식이 가능한 환자' 중에 최대 4주기로 한정돼 있었던 것이다.가령 조혈모세포이식을 앞두고 조스파타 치료로 관해가 됐는데 적합한 공여자가 없거나 공여자의 불가피한 사정으로 인해 이식이 불가능한 상황이 생길 경우 현재 급여 기준으로는 치료를 중단할 수밖에 없다는 것.하지만 3월부터 4주기 제한이 사라지면서 임상현장에서의 조스파타 활용이 늘어날 전망이다. 참고로 조스파타는 경제성평가 자료 제출 생략 대상 약제로 '환급형·총액제한형' 위험분담제 계약과 건강보험 재정 영향 등을 고려해 건보공단과 아스텔라스는 현 상한금액 21만 4100원에서 10.9% 인하 된 19만 704원에 최종 합의했다. 한국백혈병환우회에 따르면, 이번 건강보험 기준 확대로 47명의 신규 환자가 건강보험 혜택을 보게 돼 기존 환자 103명 포함 150명의 FLT3 변이 양성 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병 환자가 건강보험으로 치료받을 수 있게 됐다.자연스럽게 조스파타의 처방 매출도 늘어날 수 있는 부분이다. 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 조스파타는 2021년 임상현장에 도입된 이후 매출이 점차 늘어나며 지난해 48억원을 기록했다.익명을 요구한 서울의 한 대학병원 혈액내과 교수는 "사실 그동안 고형암과 비교해 전반적인 혈액 질환에 대한 급여 논의가 지지부진했던 것은 사실"이라며 "그나마 AML 치료에서 가장 큰 한계로 지목됐던 조스파타 기준이 확대됐다는 점은 긍정적인 대목"이라고 평가했다.그는 "AML 유전자 변이 중 가장 많이 나타나는 것이 FLT3로 증식 속도가 빠르고 공격적인 것이 특징"이라며 "FLT3 변이 AML은 급성 중의 급성인 질환으로 재발했을 때 더 공격적으로 나타나기 때문에 급여 기준이 개선돼 치료제 활용도가 늘어날 것"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국글로벌의약산업협회(이하 KRPIA)는 지난 20일 이사회에서 사노피-아벤티스 코리아 배경은 대표이사가 제15대 회장으로 선임됐다고 23일 밝혔다.KRPIA 배경은 신임 회장배경은 신임 회장은 2013년 9월 KRPIA 이사진으로 선출됐으며, 2015년 2월부터는 부회장단의 일원으로서 활약해왔다.특히, 배경은 회장은 1994년부터 30년에 달하는 기간동안 글로벌 제약사에서의 사업부 총책임자, 미국 지역 글로벌 프로덕트 디렉터, 항암제 및 전문의약품 사업부 총괄, 대표이사직 등 다양한 경험을 거치며 제약 산업 및 국내 제도·정책에 대한 깊은 이해도는 물론 뛰어난 리더십을 보유했다는 평가를 받고 있다. 현재 대표이사로 재직 중인 사노피-아벤티스 코리아에서는 10년 이상 수장 역할을 맡으며 백신사업부인 사노피 파스퇴르와 스페셜티케어 사업부인 사노피 젠자임 등을 단일 브랜드로 통합하는 과정을 주도하기도 했다. 배경은 회장은 "앞으로도 국내 제약·바이오 산업의 혁신 생태계 조성을 위해 오픈이노베이션 강화 등 국내 기업들과 협력할 수 있는 방안을 찾아 나가며 정부와의 긴밀하고 활발한 소통에도 주력하겠다"고 KRPIA 신임 회장으로서의 포부를 밝혔다. 한편, 배경은 회장은 서울대학교 약학대학을 졸업했으며, 알토대학교 경영대학원에서 Global management 석사를 취득한 바 있다.아울러 KRPIA는 신임 회장과 함께 신규 부회장단 또한 새롭게 임명했다. 부회장단에는 ▲한국노바티스 유병재 대표 ▲한국비엠에스제약 이혜영 대표 ▲한국화이자제약 오동욱 대표가 선임됐다.신규 이사진은 지난 1월 중순 투표를 통해 선출된 ▲글락소스미스클라인 마우리치오 보르가타 대표 ▲길리어드사이언스코리아 최재연 대표 ▲머크 크리스토프 하만 대표 ▲모더나코리아 손지영 대표 ▲바이엘코리아 이진아 대표 ▲암젠코리아 노상경 대표 ▲한국아스텔라스제약 김준일 대표 ▲한국애브비 강소영 대표 ▲한국엠에스디 알버트김 대표로 구성됐다.

메디칼타임즈=문성호 기자아스텔라스가 화이자와 공동 개발한 항체약물접합체(ADC) '파드셉(엔포투맙 베도틴)'의 글로벌 및 국내 시장 공략을 본격화하고 있다.글로벌 시장 허가 절차와 함께 국내에서는 급여를 본격 추진하고 나선 것이다.아스텔라스 파드셉 제품사진.1일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 암질환심의위원회(이하 암질심)을 열고 파드셉의 급여기준 설정을 설정하기로 결정했다.구체적으로 파드셉은 '이전에 PD-1 또는 PD-L1 억제제 및 백금기반 화학요법제의 치료 경험이 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자 치료'에 급여기준 설정 필요성을 인정받았다.요로상피암의 경우 일반적으로 방광암에서 약 90%를 차지하는 질환이다. PD-L1 면역항암제 '바벤시오'가 요로상피암에 지난해부터  급여 적용되면서 파드셉은 바벤시오(아벨루맙)에 이은 2차 치료제로 급여 과정을 밟아나갈 것으로 예상된다.다만, 아직까지 약제급여평가위원회를 통한 경제성 평가와 국민건강보험공단 약가협상 과정이 남아있는 만큼 급여적용 시기는 구체적으로 특정하기에는 한계가 있다.하지만 ADC 약물로 '엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸, 한국다이이찌산쿄)'가 정부의 혁신 신약 적정보상 지침을 적용받아 급여 논의가 진행되는 만큼 파드셉도 해당 지침에 따라 논의 될 가능성이 높다.여기에 아스텔라스는 지난해 스페인 마드리에서 열린 유럽임상종양학회 연례학술회의(ESMO Congress 2023)에 발표된 연구 결과를 바탕으로 요로상피암 1차 치료 확대를 위한 발걸음도 빨라지고 있다.  아스텔라스는 최근 유럽의약품청(EMA)에 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 1차 치료를 위한 '파드셉+키트루다(펨브롤리주맙) 병용요법'에 대한 허가를 신청했다고 발표했다. 미국 FDA에 이어 유럽시장도 본격적인 공략에 나선 것으로 풀이된다.다시 말해, 국내 시장에서는 2차 치료 급여를, 글로벌 시장에서는 키트루다 병용요법을 통해 1차 치료 시장 공략에 본격 나선 것이다.유럽임상종양학회 연례학술회의(ESMO Congress 2023)에서 항체약물접합체(Antibody-Drug Conjugates, ADC) 파드셉과 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙) 병용요법을 백금기반 항암화학요법과 비교 평가한 EV-302/KEYNOTE-A39 3상 임상 결과가 공개된 바 있다.향후 시기에 따라서는 국내 처방시장에서도 미국과 유럽에 이은 적응증 확대도 모색할 것으로 전망된다.이에 대해 서울아산병원 박인근 교수(종양내과)는 "전이성 요로상피암 치료에서 그동안 파드셉은 최후 무기로 여겨졌는데 이번 키트루다 병용요법 결과에 따라 단숨에 글로벌 시장에서 1차 치료로 앞서게 됐다. 30년만에 치료 패턴의 변화를 이끈 것"이라며 "OS 결과를 봐도 생명기간을 두 배 연장시키는 일 자체도 목격하기 힘든 드문 사례"라고 평가했다.

메디칼타임즈=임수민 기자한국엠에스디의 키트루다주(펨브롤리주맙)가 또다시 급여기준 확대 재심의 결과를 받으며 재심의에 들어간다.반면, 한국아스텔라스제약의 파드셉주(엔포투맙베도틴)와 한국얀센의 다잘렉스주(다라투무맙)는 암질환심의위원회에서 급여기준 설정이 됐다.한국엠에스디의 키트루다주(펨브롤리주맙)가 또다시 급여기준 확대 재심의 결과를 받으며 재심의에 들어간다.건강보험심사평가원(원장 강중구)은 31일 2024년 제1차 암질환심의위원회 급여기준 심의결과를 공개했다.먼저 아스텔라스제약의 항체약물접합(ADC) 항암 신약 파드셉주(성분명 엔포투맙베도틴)는 급여 첫 관문을 넘었다.파드셉은 이전에 PD-1 또는 PD-L1 억제제 및 백금기반 화학요법제의 치료 경험이 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자의 치료제로, 이번 암질심 통과 후 약제급여평가위원회(약평위)를 앞두고 있다.얀센의 다발골수종 치료제 다잘렉스주(성분명 다라투무맙)는 한 가지 이상의 치료를 받은 다발골수종 환자에서 보르테조밉 및 덱사메타손과의 병용요법(다라투무맙+보르테조밉+덱사메타손, DVd)에서 2차요법으로 급여적정성을 인정받았다.반면 두 가지 적응증에 대해 급여를 신청한 한국로슈의 플라이비주(성분명 폴라투주맙 베도틴)는 암질심을 통과하지 못했다.MSD의 면역항암제 키트루다 또한 암질심에서 적응증별 의학적 타당성 검토 후 제약사 재정분담안을 제출받아 재논의하기로 결정됐다.심평원은 "적응증별로 의학적 타당성, 진료상의 필요성 등을 우선 검토하고, 입증된 적응증에 대한 제약사의 재정분담(안)을 제출받아 급여기준 설정 여부를 논의키로 했다"고 설명했다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국아스텔라스제약은 전립선암 치료제 엑스탄디(엔잘루타마이드)가 호르몬 반응성 전이성 전립선암(metastatic hormone sensitive prostate cancer, mHSPC) 환자 치료에 안드로겐 차단요법(ADT)과의 병용요법으로 11월 1일부터 필수급여가 적용된다고 31일 밝혔다.아스텔라스제약 엑스탄디 제품사진.호르몬 반응성 전이성 전립선암 환자 치료에 있어서 엑스탄디는 그동안 안드로겐 차단요법(ADT)과 병용요법으로 지난해 8월부터 선별급여가 됐으나, 이번 급여 확대를 통해 환자 본인부담률을 5%로 낮춘 필수급여가 적용되며 환자들의 접근성을 크게 높였다.이번 엑스탄디 급여 확대는 호르몬 반응성 전이성 전립선암 환자를 대상으로 엑스탄디와 ADT 병용요법의 질병 진행 지연과 사망 위험의 유의한 감소를 입증한 글로벌 3상 ARCHES 임상 연구에 기반해 이뤄졌다. 이대목동병원 비뇨기병원 전립선암센터장 김청수 교수는 "호르몬 반응성 전이성 전립선암 단계에서 질환이 진행되면 완치를 기대하기 어렵고 기대 여명이 급격하게 떨어지기 때문에, 최대한 진행되지 않도록 하는 초기 치료 전략이 관건"이라며 "이번 엑스탄디 필수급여 적용으로 적극적인 조기 치료를 통해 더 많은 국내 전이성 전립선암 환자들의 치료 성적 향상에 기여할 수 있길 기대한다"고 전했다.한국아스텔라스제약 김준일 대표는 "엑스탄디가 호르몬 반응성 전이성 전립선암 환자에 대한 필수 급여 적용 및 약가 인하로 건강보험 재정 절감에 기여함과 동시에 제한적인 치료 환경에 놓여있던 환자들의 부담을 낮출 수 있게 되어 매우 뜻깊게 생각한다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=문성호 기자항체약물접합체(ADC)가 여러 고형암서 효과를 나타내며 글로벌 제약사의 전쟁터로 변화하는 양상이다. 키트루다(펨브롤리주맙) 이후를 준비해야 하는 MSD가 ADC 시장을 적극 노크하고 나선 가운데 아스트라제네카도 임상연구에 열을 올리고 있는 상황에서 ADC 치료제 시장 선점을 위한 움직임이 분주하다. 결과적으로 개발에 앞장선 일본 다이이찌산쿄의 ADC 시장에서의 존재감은 한층 커졌다는 분석이다.스페인 마드리드에서 열린 ESMO 2023에서의 MSD 부스 모습이다. 행사 개최와 동시에 다이이찌산쿄와의 협력 사실을 공개했다. 30일 제약업계에 따르면, 최근 MSD는 다이이찌산쿄와 ADC 기반 항암제 3종에 대해 최대 220억 달러(29조7660억원) 규모의 개발과 상용화를 위한 라이선스 계약을 체결했다. MSD가 다이이찌산쿄가 개발한 고형암 신약 후보물질인 '파트리투맙 데룩스테칸'(HER3-DXd), '이피나타맙 데룩스테칸'(I-DXd), '라루도타턱 데룩스테칸'(R-DXd)을 공동 개발과 상업화하는 것이 주된 내용이다.제휴 조건에 따라 MSD는 계약 체결 시 선불금으로 40억 달러를 지불한다. 계약 체결 후 1년과 2년 후에 7억5000만 달러씩 두 차례에 걸쳐 15억 달러를 추가로 지불할 예정이다. 이 지불금은 3가지 약물 중 2가지 약물에 대한 것이며 MSD는 두 약물 중 하나에 대한 협력을 거부할 수 있으며 이 경우 분할 지불금은 지불하지 않아도 된다.MSD는 또 연구개발 비용과 관련된 10억 달러를 선불로 지불하며 이 금액은 MSD가 두 약품 중 하나를 선택하지 않기로 결정할 경우 비례 배분된 몫으로 환불받을 수 있다. 제약업계에서는 이 같은 MSD 움직임을 두고서 회사의 핵심 품목인 키트루다 특허 만료 이후를 준비하는 포석이라고 평가했다.ADC가 차세대 항암제 시장을 이끌 잠재력을 확인한 상황에서 항암제 매출을 책임질 후보로 점찍은 것이다. 스페인 마드리드에서 열린 ESMO 2023에서의 가장 주목을 받았던 제약사 중 하나인 다이이찌산쿄 부스 모습이다. ADC 약물 중 대표주자인 엔허투를 적극 홍보했다.아스트라제네카 협력 'Dato-Dxd' 성공할까여기에 ADC 개발을 위해 다이이찌산쿄와 협력한 글로벌 제약사가 있다면 아스트라제네카다. 지난 20일부터 5일간 스페인 마드리드에서 열린 유럽임상종양학회 연례학술회의(ESMO Congress 2023)에서도 양 기업이 공동 개발 중인 ADC 다토포타맙 데룩스테칸(Dato-Dxd) 연구가 가장 큰 주목을 받았던 발표였다.구체적으로 ESMO 2023에서는 비소세포폐암 환자 대상 다토포타맙의 유효성을 평가하는 TROPION-LUNG01 임상3상 연구가 공개됐다.연구는 이전에 치료받은 진행성/전이성 비소세포폐암 환자를 대상으로 다토포타맙과 도세탁셀을 1:1 비교했다. 그 결과, 다토포타맙군의 mPFS은 4.4개월, 도세탁셀군은 3.7개월로 나타났다. 확정 ORR은 다토포타맙군이 26.4%로 도세탁셀군이 기록한 12.8% 대비 차이를 보였다. 사실상 마지막 치료인 도세탁셀과 비교해서 효과를 입증했다는데 의미를 가질 수 있다.아스트라제네카와 다이이찌산쿄는 ESMO 2023에서 비소세포폐암 환자 대상 다토포타맙의 유효성을 평가하는 TROPION-LUNG01 임상3상 연구를 공개했다.같은 날 유방암에서 효과를 확인하는 TROPION-BREAST01 임상3상에서도 항암화학요법 대비 임상적 효과를 증명했다. 이전에 치료받은 수술 불가능하거나 전이성 호르몬 수용체 양성인 HR+/HER2- 유방암 환자에서 다토포타맙군과 항암화학요법군(에리불린, 비노렐빈, 카페시타빈 혹은 젬시타빈)을 1대 1로 비교한 연구다.임상 결과, 다토포타맙군의 mPFS는 6.9개월을 기록했다. 이는 항암화학요법군 4.9개월 대비 더 길었다.  연구결과가 발표되자 아스트라제네카가 다이이찌산쿄와 협력, 엔허투(트라스투주맙데룩스테칸) 후발주자로 다토포타맙군을 개발 중인 만큼 향후 어떤 활용방안을 내놓을지 주목받고 있다. 더구나 다이이찌산쿄가 아스트라제네카가 아닌 MSD와 추가 후보물질 개발에 협력하기로 한 만큼 아스트라제네카의 행보에 관심이 집중되는 양상이다.임상현장에서는 이번 ESMO 2023에서 아스텔라스의 ADC 약물인 파드셉(엔포투맙 베도틴)이 30년 된 요로상피암 1차 치료 패턴의 변화를 이끈 점을 근거로 더욱 주목받을 것으로 전망했다.서울아산병원 박인근 교수(종양내과)는 "사실 파드셉도 오래되지 않은 약물인데 10년도 되지 않은 약물이 30년 된 1차 치료 패턴을 완전히 바꿔냈다는 것은 획기적인 일"이라며 "ADC의 존재감이 날이 갈수록 커질 것 같다"고 전망했다.

메디칼타임즈=문성호 기자[스페인 마드리드] 전이성 요로상피암 치료에서 마지막 치료 옵션으로 여겨지는 아스텔라스 파드셉(엔포투맙 베도틴)이 30년 동안 유지되던 기존 치료법을 대체하며 1차 치료로 등극했다.반면, 뒤이어 면역항암제 옵디보(니볼루맙)도 전이성 요로상피암 1차 치료 성적을 개선하는 연구를 공개했지만, 파드셉이 30년 만에 1차 치료법을 교체하면서 임상연구 의미가 무색해졌다.파드셉과 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙) 병용요법의 OS 데이터가 공개되는 순간 학회장에 모인 청중들의 기립박수가 쏟아졌다.22일 오후(현지시간) 유럽임상종양학회 연례학술회의(ESMO Congress 2023)에서는 이전 치료 이력이 없는 국소 진행성 전이성 요로상피암 환자 886명을 대상으로 항체약물접합체(Antibody-Drug Conjugates, ADC) 파드셉과 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙) 병용요법을 백금기반 항암화학요법과 비교 평가한 EV-302/KEYNOTE-A39 3상 임상 결과가 공개됐다.ESMO 2023의 셋 째날 프레지덴셜 심포지엄(Presidential Symposium)으로 선정되면서 해당 임상연구 결과에 큰 관심이 쏠렸던 상황.임상 결과, 1차 평가변수인 무진행 생존기간(Progression-Free Survival, PFS) 중앙값은 파드셉 병용요법이 12.5개월로 대조군인 항암화학요법 6.3개월 비교해 큰 개선을 이뤄냈다.또 다른 1차 평가변수인 전체생존기간(Overall Survival, OS) 중앙값도 31.5개월로 나타나 대조군 16.1개월보다 두 배 가까이 연장하는데 성공했다.아울러 시스플라틴이 가능한 환자에서는 파드셉 병용요법이 31.5개월로 대조군(18.4개월)대비 사망의 위험을 47% 낮췄다. 시스플라틴이 불가능한 환자에서는 실험군이 중앙값에 이르지 않은 반면, 대조군은 12.7개월에 그쳐 사망의 위험을 57% 줄인 것으로 나타났다.특히 파드셉 연구 결과가 발표되는 과정에서 OS 결과가 발표되는 순간 기립박수가 쏟아졌다. 뒤이어 최종 결과와 토론 시간에서도 여러 차례 청중의 찬사가 쏟아졌고 마지막 순간에는 기립박수로 이어졌다. 파드셉+키트루다 병용요법과 옵디보 연구 결과 발표가 끝난뒤 토론시간에 는 두 연구결과가 직접 비교되며 옵디보 입장에서는 냉정한 평가가 뒤따랐다. 이 같은 파드셉 결과 발표에 뒤이어 전이성 요로상피암 환자 608명을 대상으로 옵디보와 표준요법인 젬시타빈+시스플라틴 병용요법(젬시스)을 평가한 CheckMate 901 연구 결과가 공개됐다.연구 결과에 따르면, 중앙 추적관찰 36개월 시점에 1차 평가변수인 OS 중앙값은 옵디보 추가군이 21.7개월, 대조군은 18.9개월로 옵디보 추가군이 치료 성적 개선이 확인됐다.하지만 이에 앞서 발표된 '파드셉+키트루다' 병용요법이 OS를 두 배 가까이 늘리게 되면서 요로상피암 1차 치료 요법에서의 CheckMate 901 연구의 의미가 상대적으로 축소되는 형국을 피할 수 없었다. 두 임상연구 발표 후 이어진 토론 시간에는 두 연구 결과의 OS 결과를 직접 비교하며 '파드셉+키트루다' 병용요법이 1차 치료로 단숨에 부상했다는 냉정한 평가까지 뒤따랐다.'파드셉+키트루다' 30년 만에 치료 지형 변화임상현장에서는 이번 '파드셉+키트루다' 병용요법이 기존 30년 동안 유지되던 젬시스 요법을 대체하는 1차 치료로 부상할 것이라고 평가하면서 향후 임상연구에도 큰 변화를 줄 것이라고 전망했다.서울아산병원 박인근 교수(종양내과)는 "전이성 요로상피암 치료에서 그동안 파드셉은 최후 무기로 여겨졌는데 이번 키트루다 병용요법 결과에 따라 단숨에 1차 치료로 앞서게 됐다. 30년만에 치료 패턴의 변화를 이끈 것"이라며 "OS 결과를 봐도 생명기간을 두 배 연장시키는 일 자체도 목격하기 힘든 드문 사례"라고 평가했다.박인근 교수는 "현재 파드셉은 3차 치료로 국내에선 활용할 수 있는데 허가시기에 따라서 치료 순서가 변화될 것 같다"며 "옵디보의 연구도 1차 치료법인 젬시스와 비교한 것으로 긍정적 결과였지만 향후 제약사 측에서 이번 임상결과를 토대로 승인을 받는다면 파드셉을 쓰지 못하는 환자들에게 쓸 수 있을 것 같다"고 전망했다.박인근 교수는 30년 만에 시스플라틴 위주였던 1차 치료요법이 변화되는 순간을 맞이했다고 평가했다. 하지만 국내 임상현장에서는 허가 및 급여 문제가 남아있어 국내 도입시기는 아직 예상하기 이르다고 전망했다.결과적으로 전이성 요로상피암 치료에서 치료제 지형도가 변화하는 한편, 국내 임상현장 적용에 있어서는 '가격' 장애물이 변수가 될 것으로 예상된다.박인근 교수는 "옵디보의 비용도 만만치 않지만 파드셉+키트루다 병용요법을 비급여로 투여한다면 환자 입장에서 가격적인 부담감이 엄청날 것"이라며 "옵디보도 긍정적인 데이터를 내놓은 만큼 허가 여부에 따라 당뇨병 환자 혹은 파드셉의 가격적인 부담을 갖고 있는 환자들의 선택지가 될 수 있다"고 말했다.마지막으로 "1차 치료가 결국 파드셉+키트루다 병용요법으로 바뀔 텐데 가장 큰 문제는 지난 30년간 백금기반 항암화학요법이 1차 치료였기 때문에 이후 2차, 3차 치료 옵션들이 뒤엉킬 수 있다"며 "시스플라틴이 그동안 가장 좋은 약으로 여겨진 상황에서 현재 이와 대조하는 임상에까지 파드셉 연구가 영향을 미칠 것 같다"고 전망했다.

메디칼타임즈=황병우 기자미국에서 시행되는 '인플레이션 감축법(이하 IRA, Inflation Reduction Act)'가 시행되면서 여러 산업군에 여파가 미치는 가운데 미국 내 약가에도 영향을 주고 있다.조 바이든 미국 대통령이 총 7400억 달러(약 966조4400억 원) 규모의 이른바 '인플레이션 감축법(이하 IRA, Inflation Reduction Act)'에 서명하면서 제약바이오업계에도 영향이 예상된다.지난 29일(현지시간) 미국 정부는 인플레이션 감축법에 적용받게 될 1차 약가인하 협상 대상 10개 의약품이 최종 발표했다.IRA는 에너지 안보 및 기후변화 대응에 3690억 달러(약 481조9140억 원), 건강보험개혁법 보조금에 향후 2년간 640억 달러(약 83조5840억 원) 상당을 투자하는 내용을 골자로 한다.IRA의 Subtitle B(Prescription Drug Pricing Reform), Subtitle C(Affordable Care Act subsidies) 부분이 헬스케어와 관련한 내용을 포함하고 있다.Subtitle B는 CMS(Center for Medicare and Medicaid Services)의 약가 협상을 통한 약가 인하가 주 내용이며, Subtitle C는 22년 말까지 예정돼 있었던 ACA(Affordable Care Act, 오바마케어) 보조금을 3년 연장하는 조항을 포함하고 있다.현재 IRA가 제약바이오산업에 가장 큰 영향을 미칠 수 있는 부분은 약가인하로 예측된다.65세 이상의 고령자와 장애인 등 6천 6백만명을 대상으로 하는 메디케어(Medicare) 프로그램에 적용될 가격 협상 대상 의약품은 메디케어 지출액이 가장 많은 의약품 중에서 미국 식품의약국(FDA) 허가 이후 9년 이상 제네릭이 출시되지 않은 화학의약품과 13년 이상 바이오시밀러가 출시되지 않은 바이오의약품을 대상으로 한다.약가 인하 대상은 전문의약품 보험(Medicare Part D) 및 의료 보험(Part B)에 해당되는 의약품이 우선적으로 대상이며, 2026년부터 Part D 10개 의약품에 대한 약가 인하를 시작으로 2027년 Part D 15개, 2028년 Part D 및 Part B 각각 15개, 2029년부터는 Part D 및 Part B 각각 20개 의약품으로 점차 확대할 계획이다.이는 메디케어 프로그램이 시작된 지 60년 만에 처음으로 진행되는 것으로, CMS는 9월 1일 이전에 1차로 10개 약가인하 협상 대상이 되는 10개 의약품을 공개해야 했다.이번에 공개된 10개 의약품의 약가 인하 협상은 2년 정도 소요되며, 2026년부터 인하된 약가가 적용될 예정이다.최종 발표된 10개 약가 인하 협상 대상 의약품은 CMS가 2022년 6월 1일부터 2023년 5월 31일까지 1년간의 메디케어 지출내역을 분석해 선정했으며, 메디케어 Part D 총의료비의 20%에 해당하는 505억 달러가 지출되는 것으로 알려졌다.약가인하 협상 대상에 선정된 치료제를 살펴보면 ▲엘리퀴스 ▲자렐토 ▲자누비아 ▲포시가 ▲엔트레스토 ▲엔브렐 ▲임브루비카 ▲스텔라라 ▲피아스프 등 인슐린 등 10개 치료제가 포함됐다.10개 의약품을 제조하는 기업들은 오는 10월 1일까지 협상에 참여할지를 결정해야 하미국 IRA 약가인하 협상 대상 목록(한국바이오협회 자료 발췌)며, 거부하는 기업들은 메디케어 적용 의약품에서 제외되거나 의약품 매출액의 최대 90%에 해당하는 매출액에 대한 세금이 부과된다.참여하는 기업들은 해당 제품에 관한 연구 개발 투자비, 영업/유통비, 매출액 등의 세부 자료를 올해 안에 제출해야 하고, CMS는 내년 2월 1일까지 기업에 1차 협상 가격을 안내하고 기업들은 30일 이내에 이 협상 가격을 받아들일지 거부할지를 결정해야 한다.이후 CMS는 내년 8월 1일까지 각각의 기업들과 3차례 미팅을 진행해 가격을 확정하게 되며, 한 달 후인 9월 1일까지 최종 인하된 약가가 발표될 예정이다.약가 협상이 마무리되면 2026년 1월 1일부터 제약기업들은 CMS와 협상이 끝난 약가로 인하해 제공해야 하지만 제약기업들이 정부를 상대로 제기한 법률 소송 결과 및 내년에 있을 대통령 선거 결과에 따라 약가 협상과 약가 인하 시점이 변경될 수 있다.다만, 이러한 약가 인하는 공보험에 적용되고 사보험에는 적용되지 않아 사보험 약가 인하에 대한 요구가 커질 수 가능성도 존재하는 상태다.장기적으로 약가인하 협상에 포함된 의약품의 약가 인하 및 매출 하락이 불가피할 것으로 예측되는 모습.IRA에 대해 글로벌 제약사들은 처방 절감에 따른 지출 감소, 신약개발에 대한 악영향을 우려하고 있다.화이자는 "제약 산업에 특정한 조치들에 유감이며 세금을 95%를 부과하는 강한 조치가 포함돼 있어 산업에 큰 영향 예상된다"며 "법안이 그대로 시행된다면 제약 산업의 R&D 투자는 감소할 전망한다"고 말했다.또 암젠은 "IRA로 인한 처방 절감은 다른 비용으로 전환될 수 있으며 노인 환자들 지출 감소를 보장해주지 않는다"며 "정부의 약가 설정은 고령화 인구 치료를 위한 신약 개발에 악영향을 줄 것으로 본다"고 밝혔다.이 때문에 제약업계는 IRA를 두고 미국 정부를 상대로 법률 소송을 제기한 상황이다.현재까지 아스트라제네카, 아스텔라스, BMS, 존슨앤드존슨, MSD, 베링거인겔하임 등 제약사를 비롯해 미국상공회의소, 미국제약협회 등이 개별적으로 소송을 제기한 상태다.한국바이오협회는 "IRA법에 영향받는 제약기업들은 점차 늘어나고 기업들의 매출 감소가 연구 개발 투자비 감소로 이어질 수 있다"며 "향후 외부 기업과의 오픈 이노베이션 생태계에 부정적 영향을 미칠지, 바이오의약품에 대한 투자 증가로 이어질 지 등 변화에 대해 주의 깊게 지켜볼 필요가 있다"고 말했다.

메디칼타임즈=황병우 기자"요로상피암은 전이성 단계로 진행되며 현존하는 치료제로 완치가 어려운 상황이기 때문에 더 좋은 치료제에 대한 요구도가 높은 상황이다. 새로운 치료옵션에 대한 임상적 이점을 누릴 수 있도록 급여 등 여러 제도적 문제의 해결이 중요하다."2차 치료 이후 제대로 된 치료법이 없었던 전이성 요로상피암 분야에 새 옵션이 등장하면서 향후 역할에 대한 기대감이 커지는 모습이다.특히 전이성 방광암의 5년 생존율이 5%에 불과할 정도로 치명적인 만큼 후속 옵션의 등장이 환자 치료성적 향상에 크게 기여할 수 있다는 평가. 최근 임상현장에서 처방이 가능해진 파드셉(성분명 엔포투맙 베토딘)이 주목받는 이유이기도 하다.(왼쪽부터)구루 P. 손파브데 교수, 김인호 교수다만, 국내 의료환경 특성상 급여가 되지 않은 신약은 접근성에 한계가 있는 만큼 제도적 지원이 필요하다는 게 전문가의 시각.파드셉 허가의 기반이 된 EV-301 연구에 참여한 서울성모병원 종양내과 김인호 교수와 센트럴 플로리다대 혈액종양내과 구루 P. 손파브데 교수는 전이성 요로상피암 신약 접근성을 강조했다.과거 수술이 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자는 백금 기반 항암화학요법이 표준 치료법으로 사용되고 있었는데, 초기 반응률은 높지만 전신 요법으로 치료할 때 예후가 좋지 않다는 특징이 있었다.또 국내에서는 1차로 백금기반 화학요법제 치료 후 재발 또는 다른 부위로 전이되었을 때 2차로 면역항암제의 사용이 가능한데, 면역항암제의 경우 화학 요법보다 부작용이 더 적고 반응 기간이 더 긴 반면 소수의 환자만 지속적인 반응을 보이는 제한점이 존재했다.결국 면역항암제를 중심으로 한 암 면역 치료의 등장은 지난 10년간 큰 돌파구를 마련했지만, 면역항암제 사용 이후에도 재발한 전이성 요로상피암 환자 치료에는 미충족 수요가 있었던 셈이다.이와 관련해 김 교수는 "10년 전까지만 해도 요로상피암 치료제는 시스플라틴밖에 없었고 2차 치료 이후에는 치료 옵션이 매우 제한적이었다"며 "그러나 최근 10년 동안 다른 암종에 비해 큰 발전을 이뤘고 국내는 다른 글로벌 국가에 비해 치료제를 신속하게 사용하기는 어렵지만 전반적인 치료 패러다임은 글로벌과 동일한 흐름이다"고 설명했다.앞서 언급된 것처럼 전이상 요로상피암에 치료 옵션이 늘어났지만, 완치되지 않는다는 특성이 있는 만큼 여전히 후속 옵션에 대한 미충족수요는 지속적으로 있었던 상황.이런 측면에서 최근 파드셉의 출시는 1차 유지요법에서 바벤시오의 급여 확대와 함께 국내 치료환경을 바꿀 변화 중 하나로 주목을 받고 있다.구루 P. 손파브데 교수파드셉은 글로벌 3상 임상연구인 EV-301에서 기존 화학요법 대비 사망 위험을 약 30% 감소시켰으며, 파드셉 투여군의 전체생존기간(OS) 중앙값은 12.9개월로 화학요법 9.0개월 대비 유의미한 생존기간 개선을 입증했다.또 파드셉의 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 5.6개월, 대조군 3.7개월로 질병 진행 위험을 38% 줄인 것으로 나타났다.임상에 참여했던 손파브데 교수는 연구에서 40% 이상으로 나타난 객관적반응률(ORR)이 임상현장에서도 체감하고 있다는 평가.그는 "임상 연구 결과와 상당히 유사한 40~45%대의 반응률이 나오고 있다"며 "최근 파드셉에 대한 실제 치료 경험을 후향적으로 분석한 UNITE 연구 결과가 공개됐는데 EV-301 결과와 비슷한 반응률을 보였다"고 말했다.손파브데 교수에 따르면 UNITE 연구에서는 파드셉 단일 요법 코호트의 ORR은 52%였으며, 동반 질환(신장 손상, 당뇨병, 신경병증)이 있는 환자와 FGFR 3 유전자 양성 환자를 포함해 보고된 모든 관심 하위 그룹 분석에서도 40%가 넘는 ORR을 보였다.그는 "파드셉은 Nectin-4라는 세포 표면 단백질을 표적 하는데 90% 이상의 요로상피암 환자에게서 발현된다는 특징이 있다"며 "별도 스크리닝 없이 진행성 요로상피암 환자는 모두 사용할 수 있어 건강상태, 신경병증 유무 등 환자상태를 반응률을 높이기 위해 고려했다"고 밝혔다."3차 치료 미충족수요 컸던 전이성 요로상피암 새 옵션 기대"그렇다면 파드셉이라는 새로운 치료옵션이 국내 치료환경에는 얼마나 도움이 될 수 있을까?김 교수는 아직 처방 경험이 많지 않지만 한국에서도 글로벌 임상에서 확인된 효과를 재현할 것으로 기대했다.그는 "파드셉 국내 출시는 매우 반가운 소식으로 아직 국내 사용 경험이 많지 않지만, 국내 사례를 보면 뼈 전이가 매우 심한 상태였음에도 예후가 좋아지는 등 긍정적인 효과를 확인했다"며 "이런 점에서 한국에서도 기존 글로벌 임상에서 확인된 효과 및 안전성과 큰 차이가 없을 것으로 기대한다"고 언급했다.현재 국내에서 전이성 요로상피암 치료로 백금기반 항암화학요법 제제는 모두 급여가 되고 있다. 1차 치료에서 면역항암제는 고가이기 때문에 국내 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자들의 90% 이상은 1차 치료로 백금기반 항암화학요법을 진행한다는 게 김 교수의 설명.이후 암이 진행하거나 재발하지 않은 환자에게는 아벨루맙 유지요법을 진행하고, 암이 진행됐다면 펨브롤리주맙을 사용하는 게 현재 주 치료법인 상황이다.이에 대해 김 교수는 "백금기반 항암화학요법+아벨루맙 유지요법 또는 펨브롤리주맙 이후에는 치료 옵션이 부재해 3차 치료에서는 파드셉이 가장 유망한 옵션이 될 것으로 생각된다"고 말했다.김인호 교수그는 이어 "국내는 보험 급여나 환자들의 의료 접근성이 좋은 편으로 2차 치료 이후에 3차 치료를 진행하고 있는 환자들도 꽤 많이 있는 상황"이라며 "전신 치료를 진행하고 있는 환자들의 50~60%, 높게 보면 70%까지 3차 치료가 필요할 것으로 예상된다"고 언급했다.파드셉이 3차 치료에 사용되기 위해서는 적합한 환자인지 선별하는 과정을 거치지만 치료제에 대한 요구도가 높을 것이라는 의미.이를 위해서 손파브데 교수는 해외 임상현장 경험 선례가 파드셉 처방 경험을 늘리고 있는 한국에서도 중요한 요소가 될 것이라는 의견을 전했다.손파브데 교수는 "신경병증의 경우 경증 정도의 가벼운 수준이어야 하고, 간 기능에 이상이 없고, 당뇨가 있으면 혈당이 잘 조절되고 있는 상태여야 한다"며 "특히 치료를 시작했을 때 초기 모니터링을 면밀히 진행하는 것 역시 매우 중요하다는 생각"이라고 강조했다.하지만 국내에서 이제 막 출시된 파드셉의 경우 비급여인 만큼 처방이 제한적인 상황. 환자 접근성 측면에서 궁극적으로 파드셉의 급여가 강조되는 이유이기도 하다.김 교수는 "우리나라는 치료제가 임상 연구에서 긍정적인 결과를 내더라도 급여가 적용되기까지 여러 가지 제한점들이 많이 해결돼야 한다"며 "파드셉도 이제 막 출시됐기 때문에 앞으로 급여 등재까지 갈 길이 멀지만, 신속히 해결돼서 환자들이 좋은 치료 옵션을 누릴 수 있길 바란다"고 말했다.끝으로 그는 "파드셉 치료 시작 후 나타나는 여러 가지 부작용들이 일반적인 세포독성 항암화학치료와는 양상이 다르게 나타난다"며 "따라서 의학회 차원에서도 충분한 교육을 통해 환자를 좀 더 잘 관리할 수 있도록 하는 것이 중요할 것"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자항체-약물접합체(ADC) 경쟁이 치열해지고 있는 가운데 다이이찌산쿄가 엔허투(성분명 트라스투주맙 데룩스테칸) 성과를 바탕으로 시장을 독주할 것이란 전망이 나왔다.시장조사기관인 글로벌데이터는 10일 보고서를 내고 다이이찌산쿄가 2029년까지 ADC 시장을 주도해 100억 달러 이상의 매출을 기록할 것으로 예측했다.ADC 신약이 지속적으로 등장하며서 시장 및 치료제 경쟁이 치열해지고 있다.(자료사진)글로벌데이터가 예상하는 2029년 글로벌 ADC 시장의 규모는 360억 달러 이상으로 다이이치 산쿄는 이 중 30%에 가까운 시장을 차지하게 되는 셈이다.또 글로벌데이터는 다이이찌산쿄의 뒤를 이어 현재 시장에서 선두기업인 시젠(Seagen)과 로슈의 매출이 각각 57억 달러와 35억 달러로 2위와 3위를 차지할 것으로 예측했다.이밖에 2029년 매출 상위 10위 기업 중에는 다이이치 산쿄, 아스텔라스, 다케다 등 일본의 대표적인 제약사 3개사가 포함됐다.다만, 화이자가 현재 430억 달러 규모의 시젠 인수를 추진하고 있어 향후 미국 연방거래위원회(FTC)에서 인수가 승인되면 상위 ADC 플레이어가 될 것으로 보인다.현재 글로벌 의약품 시장에서 항체-약물접합체(ADC)를 이용한 항암제 개발은 가장 치열한 경쟁이 벌어지고 있는 분야 중 하나로 화이자나 로슈 등의 기업들은 비록 ADC를 다이이치 산쿄보다 먼저 시장에 출시했지만, 다이이치산쿄와 아스트라제네카가 개발한 엔허투만큼의 획기적인 치료제에는 미치지 못한다는 평가다.미국 식품의약국(FDA)의 ADC 치료제 허가를 살펴보면 2000년 마일로탁(성분명 겜투주맙오조가마이신)이 허가받은 이후 2011년 애드세트리스(성분명 브렌툭시맙 베도틴)부터 지난 11월 이뮤토젠의 엘라히어까지 총 12개의 ADC 제제가 항암제로 승인 받았다.승인 적응증 역시 혈액암부터 고형암까지 다양하게 분포돼 있으며, 최근 승인 품목들은 미충족 수요가 높은 난소암, 유방암, 자궁경부암 등 고형암 중심으로 표적 항원 역시 다양하다.글로벌데이터는 다이이찌산쿄가 2029년까지 ADC 시장에서 독주할 것으로 전망했다.(글로벌데이터 발표 발췌)엔허투의 경우 FDA로부터 HER2-저발현 유방암 환자에 대해 사용을 승인받으며 적응증을 확장했고, 이에 앞서 로슈가 개발한 1세대 ADC 캐싸일라(성분명 트라스투주맙 엠탄신)와 직접비교를 실시한 DESTINY-Breast03 3상 연구를 통해 유방암 2차 치료제로 영역을 넓히는 등 영향력을 확장하고 있는 상태다.이 같은 이유로 다이이찌산쿄는 지난 4월 ADC를 바탕으로 2025년까지 63억 달러의 항암제 매출을 달성하겠다고 밝혔다.한편, ADC 분야가 종양학 분야에서 큰 성과를 보이며 다양한 R&D 투자가 이뤄지는 상황.표적 이탈 독성 가능성, 약물 내성, 복잡하고 고비용의 제조공정 등의 어려움은 있지만 HER2 양성 유방암 이외에도 림프종 등 다양한 암종에 대해 약 200개의 임상이 진행되고 있고 치료제로서의 가능성을 보인다는 평가다.이 때문에 론자, 삼성바이오에피스 등 글로벌 CDMO 기업이 ADC 분야의 역량을 강화하기 위한 노력도 이뤄지고 있다.론자의 상반기 매출 발표를 살펴보면 전체 30억 7800만 스위스프랑(약 4조 5339억원)의 매출 중 16억 500만 프랑으로 절반가량(52.1%)을 차지한 바이오의약품 사업부문에서 ADC부분의 증가가 눈에 띄었다.구체적으로 바이오의약품 부문은 지난해 상반기에 큰 매출을 보였던 mRNA 매출이 올해에 크게 줄었지만 대신 ADC가 크게 늘었고 동물세포 및 미생물세포도 지속적으로 증가했다.이와 관련해 바이오코리아2023에서 소피노바 인베스트먼트(Sofinnova Investments) 노엘 지 박사는 "대형 제약사와 바이오사들이 크기와 상관없이 ADC 자산에 대해 접근하고 상당한 선급금을 지불하고 있는 상황이다"며 "이러한 분위기는 바이오벤처와 스타트업의 수혜로도 이어지고 있고 나아가 한국과 같은 아시아 기업에 대한 관심도 이어지고 있다"고 설명했다.또 그는 "지적재산 환경은 점점 복잡해지고 혼잡해지고 있고 검증된 자산과 대상은 경쟁에 직면할 가능성이 높다"며 "ADC 치료제 개발기업은 물질에 대한 지적재산권에 대해 강력하게 초기에 투자해 탄탄하게 구성하는 것이 중요하다는 생각이다"고 말했다.

메디칼타임즈=황병우 기자전이성 요로상피암 치료에 새로운 옵션이 등장하면서 임상현장의 처방 패턴에도 변화가 가시화되고 있다.바벤시오(아벨루맙)이 2차 치료를 넘어 1차 유지요법으로 급여가 확대되면서 치료 선택지가 늘어났기 때문. 그간 임상현장에서 유지요법에 대한 요구도가 높았던 만큼 처방패턴도 빠르게 변화할 것이라는 게 전문가들의 설명이다.바벤시오 제품사진요로상피세포암은 요로 내부의 상피세포에서 시작되는 암으로, 전체 방광암 진단의 90%가량을 차지하는 가장 일반적인 유형의 방광암이다.지난 30년 동안 표준 치료법으로 통용돼 온 백금기반 화학요법은 환자 4명 중 3명에서 반응을 나타냈지만, 전체생존기간과 무진행생존기간이 각각 약 12~15개월, 6~8개월에 그치고, 2차 치료로 이어지는 비율(25%)이 낮아 1차 화학요법 이후 치료에 대한 임상적 미충족 수요가 높았다.8월부터 국소 진행성 또는 전이성 요로상피세포암 성인에서 1차 단독유지요법으로 급여가 적용되는 바벤시오의 역할이 기대되는 이유이기도 하다.바벤시오는 한국을 포함해 29개국 700명의 국소 진행성 또는 전이성 요로상피세포암 환자를 대상으로 진행된 무작위배정, 다기관, 오픈라벨 JAVELIN Bladder 100 연구의 38개월 이상 장기 추적 관찰에서 질병 진행 지연을 확인한 바 있다.연구 결과 바벤시오 투여군의 전체생존기간 중앙값은 29.7개월(25.2-34.0)로 최적의 지지요법만 진행한 대조군(20.5개월, 19.0-23.5) 대비 9개월 이상 연장됐으며, 1차 화학요법의 치료 옵션과 관계없이 대조군 대비 모두 8개월 이상 개선된 결과를 확인했다.상급종합병원 종양내과 A 교수는 "1차치료에서 3~40%는 진행을 하기 때문에 10명의 환자가 있다고 봤을 때 3명 정도는 대략 7명 정도의 환자가 바벤시오의 사용 대상이 될 것으로 본다"고 말했다.또 그는 "기존에는 10명의 환자 중 3명이 진행을 했을 경우 2차 치료로 넘어갔다면 진행이 안 된 6~7의 환자는 치료 없이 그냥 있었다"며 "비치료기간 3~4개월 이후 나빠지면 다음 치료차수가 진행됐다는 점에서 긍정적인 면은 존재한다"고 전했다.하지만 국소 진행성 또는 전이성 요로상피세포암의 특성을 봤을 때 결국 암 진행에 따른 후속 치료 옵션에 관한 관심도 필요하다는 게 전문가들의 시각이다.바벤시오 사용으로 인해 2차 치료에서 사용하던 키트루다의 지분을 어느 정도 상쇄하는 면은 있겠지만 질환이 진행되는 만큼 궁극적으로 다음 차수로 넘어가는 것에 대한 고민은 이어질 수밖에 없다는 의미.요로상피암 치료차수별 급여 상황서울대병원 혈액종양내과 김미소 교수는 "유지요법과 후속 치료차수에서 어떤 것이 더 중요하다고 말하기는 어렵지만 유지요법이 안되는 환자들도 있는 만큼 이러한 환자들을 어떻게 치료할 것인지에 대해서는 고민이 있다"고 설명했다.다만, 질환 특성상 여전히 후속 치료에 대한 요구도가 높은 만큼 비급여 상태에 있는 이후 치료에 대한 급여 필요성도 강조됐다.최근에는 파드셉(성분명 엔포투맙 베토딘) 같은 치료제가 등장하면서 급여가 되는 2차 치료 이후의 옵션으로도 관심을 받는 상황.지난 7월 간담회에서 아스텔라스는 바벤시오와 같은 치료제의 급여와 별개로 3차 이상 치료제로서 파드셉과 같은 치료제의 급여 당위성을 강조하기도 했다.당시 한국아스텔라스제약 의학부 박경아 이사는 "3차 이상에서 옵션이 없는 상황에서 가능한 약물을 사용하고 있고, 파드셉의 경우 NCCN이나 유럽 가이드라인에서 강력하게 권고되고 있다"며 "좋은 치료제가 빨리 시일 내에 급여를 받아 더 많은 환자에게 혜택을 볼 수 있도록 준비 중이다"고 밝혔다.B 상급종합병원 비뇨의학과 교수는 "국내에서는 2차 이후 진행될 경우에는 앞서 치료한 치료제들을 리챌린지하거나 파클리탁셀과 같은 항암요법을 시행할 수밖에 없다"며 "급여에 제한이 있지만 바벤시오의 급여와 별개로 후속 치료제가 유효한 옵션으로 요구도는 있을 것으로 본다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자"한국아스텔라스제약에서 Established Product BU 사업부는 가장 큰 사업부로 아빠와 같은 역할을 하고 있다. 회사가 다양한 분야로 전문성을 확장하고 있는 상황에서 든든하게 지원해줄 수 있는 역할을 하고 있다고 본다."아스텔라스에서 Established Product BU 사업부는 비뇨기 사업부와 타크로리무스 사업부로 구성돼 각각 약 70명과 25명의 직원이 근무하는 기업내에서 가장 규모가 큰 사업부다.이 중 타크로리무스 사업부는 상대적으로 직원 수는 적지만 매출 규모는 비뇨기 사업부와 비슷하다는 점에서 큰 비중을 차지하고 있는 모습. 여기에 속해 있는 프로그랍(성분명 타크로리무스)은 이식 영역과 자가면역질환 등 두가지 영역으로 나눠져 활동하고 있는 상황.2005년 프로그랍 특허 만료 이후 제네릭이 출시 됐지만 여전히 성분 시장에서 절반 이상의 시장을 점유하고 있는 만큼 비록 적응증은 둘로 나눠져 있지만 경쟁력 유지와 함께 시장 리딩 제품을 가진 제약사로서 정책적 고민을 함께하고 있다. 이와 관련해 프로그랍을 담당하는 Established Product BU 지정경 BM(팀장)과 민경남 PM은 공통된 가치 창출을 위한 시너지를 강조했다.(왼쪽부터)한국아스텔라스 Established Product BU사업부 민경남 PM,  지정경 BM장기이식 분야 꾸준한 강자 프로그랍…"성장 가능성 충분"프로그랍이 적응증을 가지고 있는 장기이식과 면역억제제 분야는 꾸준히 성장하고는 있지만 국내 상황을 고려했을 때 각각 장기이식의 정체, 신약 개발에 따른 경쟁 등 치료제 성장의 허들이 존재하고 있다.이에 대해 지정경 BM 역시 매년 신규 장기이식 환자들은 누적되고 있지만, 그 성장률은 감소하고 있다는 데 일부 공감했다.지 BM은 "매년 평균 3~4천 명 정도의 신규 환자가 유입되고 있으며, 올해는 약 4만 8천 명 정도의 누적 환자가 타크로리무스 제제를 처방받고 있는 것으로 추정된다"며 "하지만 신규 이식 환자 수가 줄고 있는데 최근 장기기증자 수가 꾸준히 감소하고 있고 이에 따라 장기이식 건수 또한 2017년을 기점으로 전년 대비 유지하거나 감소하는 추세다"고 설명했다.그럼에도 장기이식 분야에서 경쟁 치료제 개발에도 타크로리무스가 높은 점유율을 차지하고 있어 장기이식 활성화를 통한 시장 성장 가능성은 충분히 있다는 시각.지 BM은 "지난해 4분기 아이큐비아 기준 내 면역억제제 시장에서 타크로리무스 제제는 70% 이상의 점유율을 차지하고 있으며 그 중 프로그랍의 점유율은 63% 정도다"며 "매년 신규 이식 환자는 정체되고 있어 성장세가 더디다는 인식이 있는 것으로 보이지만 장기이식 활성화를 통한 시장 성장 가능성은 충분히 있다"고 밝혔다.프로그랍의 자가면역질환 적응증으로 눈을 돌려보면 상황이 좀 다르다. 현재 프로그랍은 류마티스 관절염과 루푸스 신염 분야에 주력하고 있는데 류마티스 관절염 시장에는 생물학적제제, JAK 억제제 등 여러 신약이 등장하면서 경쟁이 치열하다.이런 상황에서 민경남 PM이 강조하는 프로그랍의 역할은 치료제 간의 '가교'다.민 PM은 "프로그랍은 메토트렉세이트를 비롯한 히드록시클로로퀸 설파살라진 등 기존 항류마티스제제(cDMARD)를 사용한 이후 생물학적제제 처방 전 가교역할을 하는 약제"라며 "신약들과 직접적인 경쟁을 하지 않지만, cDMARD 처방 영역에서 환자의 증상이나 상태에 따라 우선적으로 선택될 수 있는 치료옵션으로 공고히 자리 잡을 수 있도록 노력하고 있다"고 언급했다.특히, 류마티스 같은 질환은 상대적으로 치료제 결정 단계에서 의료진들이 환자들의 의견을 반영하는 만큼 치료제의 가교역할을 전문가와 환자에게 어떻게 전달하는지가 주요한 전략이 될 수 있다.이에 대해 민 PM은 "류마티스가 당뇨, 고혈압과 같이 완치보다는 장기적인 목표를 가지고 관리해야하는 질환인 만큼 치료제 선택 옵션을 다양하게 유지할 수 있도록 노력하고 있다"며 "질환 특성상 신약이 많이 등장하고 정확한 진단과 신속한 치료가 중요한 만큼 전문가에게 전달할 수 있는 다양한 메시지를 고민하고 있다"고 전했다.반면 장기이식의 경우 치료제 간 경쟁보다는 장기기증 활성화 등 대외적인 활동도 강조되고 있는 상황.지 BM은 "회사 차원에서 장기기증에 대한 대국민 인식전환을 위한 여러 활동을 하고 있지만 어려운 점이 있는 것은 사실"이라며 "한국은 이식 건수나 이식 후 성적 등에서 상위권으로 평가받는데 이를 알리기 위해 노력하고 있고 정부 차원에서도 관심을 더 가져줬으면 하는 바람이다"고 말했다."한 치료제 다른 적응증 그래도 원(ONE) 팀 시너지"프로그랍은 같은 브랜드이지만 적응증으로 구분했을 때 명확한 선을 그을 수 있는 '한 지붕 두 가족' 같은 느낌이 강하다.장기이식 분야의 적응증이 글로벌 스탠다드를 표방하는 만큼 상대적으로 자가면역질환의 활동에 어려움이 존재할 가능성도 있는 것.이와 관련해 민 PM은 매출 규모나 상대적인 중요도가 낮을 수 있지만 여러 경험 공유를 통한 시너지를 내고 있다고 강조했다.그는 "류마티스 관절염의 경우 생명이 직접적으로 위협받는 이식 분야보다 관심도가 조금은 떨어질 수 있어 이를 끌어올리기 위한 방안을 늘 고민하고 있다"며 "하지만 다양한 경험과 연구 자료를 공유하고 시장 분석 시 한 팀으로 세분화해서 집중적으로 분석할 수 있다는 장점이 있다"고 말했다.(왼쪽부터)한국아스텔라스 Established Product BU사업부 민경남 PM,  지정경 BM또 지 BM은 "장기이식의 특성상 자연스럽게 관심도가 쏠린다는 점에서 자가면역질환 집중도를 올리기 위해 회사 차원의 노력이 필요하다"며 "프로그랍이라는 브랜드 가치를 높이는 것을 공통된 목표를 가지고 있다"고 밝혔다.지 BM이 바라본 프로그랍의 이식 적응증의 역할은 '두 번째 삶을 선물하는 것'이다.항암제의 경우 완치보다 생존기간을 연장하며 더 나은 삶의 질을 유지하지만, 이식의 경우 말 그대로 환자에게 새로운 삶은 줄 수 있다는 그만의 시각이 담겨있다.지 BM은 "더 나은 치료요법, 환자들에게 보다 더 효과적으로 작용하면서 환자의 삶을 연장할 수 있을지 다 같이 고민하고 있다"며 "환자의 삶을 선물한다는 사명감을 가지고 주어진 업무에 최선을 다해 많은 경험을 쌓고자 한다"고 전했다.끝으로 민 PM은 "아스텔라스가 항암제 분야의 전문성을 확장하고 있고 그 근간에는 높은 비중으로 매출을 올리고 있는 EP BU가 뒷받침하고 있다. 그런 점에서 사업부가 아빠 같은 역할을 하고 있다고 생각하고 관련 영역에서 전문가가 되기 위해 노력하겠다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=황병우 기자2차 치료 이후 제대로 된 치료법이 없었던 전이성 요로상피암 분야에 새 옵션이 등장하면서 향후 역할에 대한 기대감이 커지는 모습이다.특히 전이성 방광암의 5년 생존율이 5%에 불과할 정도로 치명적인 만큼 후속 옵션의 등장이 환자 치료성적 향상에 크게 기여할 수 있다는 평가.서울대병원 김미소 교수한국아스텔라스제약은 19일 파드셉(성분명 엔포투맙 베토딘) 출시 기념 간담회를 통해 전이성 요로상피암 치료의 미충족 수요와 새 치료옵션의 가치를 조명했다.파드셉은 최근 주목받은 기술인 항체약물접합체(ADC)로 넥틴-4(Nectin-4)를 표적으로 하는 국내 최초의 전이성 요로상피암 표적 치료제로 지난 3월 식품의약품안전처의 허가를 받았다.파드셉의 허가는 이전에 백금기반 화학요법제 및 PD-1/L1 억제제 치료 경험이 있는 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자 608명을 대상으로 파드셉과 기존의 화학요법제를 비교 평가한 글로벌 3상 임상연구 EV-301 결과를 바탕으로 이루어졌다.연구 결과, 파드셉 투여군은 기존 화학요법 대비 사망 위험을 약 30% 감소시켰으며, 파드셉 투여군의 전체생존기간(OS) 중앙값은 12.9개월로 화학요법 9.0개월 대비 유의미한 생존기간 개선을 입증했다.또 파드셉의 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 5.6개월, 대조군 3.7개월로 질병 진행 위험을 38% 줄인 것으로 나타났다.한국아스텔라스제약 의학부 박경아 이사는 "파드셉은 사전에 치료 대상을 선별하기 위한 검사를 별도로 진행하지 않고 치료를 시작할 수 있어 더 많은 요로상피암 환자들이 삶의 질을 크게 개선하고 생명 연장에 기여할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.파드셉의 등장이 전이성 요로상피암 치료에 의미 있는 이유는 재발과 전이가 잦아 5년 생존율이 5%에 불과하기 때문.서울대병원 혈액종양내과 김미소 교수는 "요로상피암은 전체 방광암의 91%를 차지하는 가장 흔한 유형의 방광암으로 전이성 방광암은 낮은 생존율을 보인다"며 "환자들의 삶의 질이 크게 낮은 질환임에도 그간 매우 제한적인 치료 옵션으로 인해 의학적 미충족 수요가 큰 대표적인 질환으로 꼽혀왔다"고 설명했다.특히, 전이성 요로상피암이 낮은 생존율에도 불구하고 면역항암제와 백금기반 화학요법제 투여 후에도 암이 진행되거나 재발한 환자들에게는 적절한 치료 옵션이 없었다는 게 김 교수의 시각.김 교수는 "요로상피암은 진행이 빠른 편으로 끊임없이 치료가 이어져야 하는 질환이지만, 기존에는 표준 치료법이 없어 면역항암제를 사용한 2차 치료 이후 어쩔 수 없이 항암화학요법 약제를 사용해 왔다"며 "파드셉은 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자 치료에 새로운 패러다임을 제시하고 치료성적 향상에도 큰 기여를 할 수 있을 것으로 기대한다"고 전했다.(왼쪽부터) 한국아스텔라스 박경아 이사,  서울대병원 혈액종양내과 김미소 교수김 교수에 따르면 파드셉을 통해 치료받을 수 있는 전이성 요로상피암 환자는 전체 환자의 약 절반가량이다. 다만, 치료제 등장과 별개로 파드셉이 비급여로 존재하는 만큼 임상현장에서 치료 혜택을 보는 환자는 제한적일 수밖에 없는 상황이다.김 교수는 "아직 급여권에 진입하지 않은 만큼 실제로 치료받고 싶어도 못 받는 환자가 많다. 좋은 치료제를 환자들이 처방받을 수 있도록 제약사 외에도 의료진이나 학회 등 관계자들이 관심을 가지고 노력할 필요가 있다"고 언급했다.아스텔라스 역시 전이성 요로상피암 치료제 중 1차 유지요법 등 비급여에 머물고 있는 치료제가 있지만 3차 이상 치료제로서 파드셉의 급여 타당성이 충분하다고 강조했다.박 이사는 "3차 이상에서 옵션이 없는 상황에서 가능한 약물을 사용하고 있고, 파드셉의 경우 NCCN이나 유럽 가이드라인에서 강력하게 권고되고 있다"며 "좋은 치료제가 빨리 시일 내에 급여를 받아 더 많은 환자에게 혜택을 볼 수 있도록 준비 중이다"고 밝혔다.한편, 아스텔라스는 파드셉의 비용적 부담이 있는 만큼 환자지원 프로그램을 실시하겠다는 입장. 급여 전까지 환자 지원프로그램을 진행하고 구체적인 내용은 치료제 출시와 동시에 가격과 조건에 대해 별도 공지한다는 계획이다. 

메디칼타임즈=황병우 기자미국발 금리 인상의 여파로 제약바이오 산업이 투자 한파를 겪으면서 오히려 글로벌 대기업들의 막대한 자금력을 기대하는 움직임이 나타나고 있다.기업공개(IPO)가 이전보다 어려움을 겪자 해법으로 인수합병(M&A)이 떠오르고 있는 셈. 지난해부터 꾸준히 언급되던 M&A의 가치가 여러 외부 환경 변화로 실질적인 윈-윈 전략의 하나로 부각되고 있는 것이다.투자한파로 바이오기업 가치가 내려가면서 M&A 논의를 위한 허들이 낮아지고 있다.29일 산업계에 따르면 성사 여부와 별개로 바이오기업의 M&A 논의가 활발해지고 있는 이유 중 하나는 기업의 가치가 낮아지면서 소위 '적정가'에 도달했다는 시각이 있기 때문이다.BNH 인베스트먼트 파트너인 강지수 전무는 "코로나 대유행 중 관심에 힘입어 높은 기업 가치를 인정받으며 투자를 받은 회사들이 있지만 오히려 현 시점에서는 이러한 가치가 발목을 잡는 경우도 발생하고 있다"며 "이들이 적정 가치를 찾아가면서 앞으로는 M&A의 시대가 될 것으로 전망한다"고 밝혔다.실제 제약바이오업계는 지난해 하반기부터 투자 감소를 체감했던 상황. 금융위원회 자료에 따르면 벤처펀드 결성은 2022년 10.7조원으로 역대 최고치 후 같은 해 4분기부터 감소세를 보인 후 지난 2023년 1분기에는 지난해 같은 기간보다 78.6% 급감했다.또 지난해 벤처투자는 2021년 대비 11.9% 감소한 6.7조원 기록 후 투자심리 위축으로 2023년 1분기 벤처투자는 지난해보다 60.3% 감소했다.이를 현재 상황에 대입해보면 제약바이오산업에 투자가 위축되면서 각 기업 역시 투자가 원활히 이뤄진 시기보다 기업의 가치를 현실화시키거나 낮게 책정할 수밖에 없는 것.신약개발 바이오사 A 대표는 "실제로 최근 M&A에 대한 논의를 진행하고 있고 이러한 배경에는 투자감소 등 현실적인 문제도 포함돼 있다"며 "기업을 키워온 대표로서 아쉬운 부분이 있지만 기존에 가치를 인정받은 기업의 경우 오히려 인수합병을 타진하기 수월해진 면도 있다"고 말했다.2014~2022년간 글로벌 제약바이오 M&A 건수 및 규모(1억 달러 이상), 제약바이오협회  글로벌 이슈 파노라마 발췌(23, 5)한국바이오협회 이승규 부회장은 "M&A논의의 활성화는 바이오벤처의 가치가 낮아진 것도 이유가 있지만 전략적 투자자들이 늘어난 것도 주요 이유 중 하나"라며 "현금을 가진 제약사 등이 방향성과 부합하는 바이오벤처를 적정한 선에서 인수합병하는 것은 생태계적인 면에서 선순환을 기대해볼 수 있다"고 밝혔다.이전에는 재무적 투자자(Financial Investors, FI)자 즉, 자금회수를 위한 투자가 많이 이뤄졌다면 최근에는 투자적 성과 이외에도 기존 사업과의 연결을 통해 시너지를 낼 수 있는 방향의 투자 고민이 이뤄지고 있다는 것.일례로 다국적제약사들은 경기침체, 인플레이션 상승 등의 요인에도 불구하고 블록버스터의약품 특허 만료 등에 따른 새로운 파이프라인 확보를 위해 꾸준히 M&A를 진행하고 있다.화이자의 경우 지난 3월 코로나 백신과 치료제 등을 통해 확보한 현금을 바탕으로 항체약물접합체(ADC) 기업인 미국 시젠을 430억 달러에 인수하며, 항암제 시장에서의 입지 강화를 노리고 있다.또 MSD는 미국 프로메테우스 바이오사이언스를 108억 달러에 인수해 궤양성 대장염과 크론병 등 면역학 파이프라인 강화하고 면역학에서의 입지 강화 추진 중이다.이 밖에도 아스텔라스, 노바티스, 사노피, 일라이릴리, GSK, 아스트라제네카 등이 상반기에 M&A 소식을 알린 상태다.한국바이오협회는 브리프를 통해 "기존 바이오제약 시장에서 M&A는 경영난에 처한 기업을 대기업들이 인수하는 방식이었지만, 코로나를 기점으로 새로운 성장동력의 확보를 위해 인수합병을 진행하는 방식으로 흐름이 변화하고 있다"고 설명했다.한국바이오협회 M&A거래 요인 보고서 일부 발췌(23. 4)특히, 금융위원회 등 정부 부처들이 바이오기업 등 미래 먹거리로 꼽히는 기술기업의 특례상장제도와 M&A, 신기술금융회사 투자 등 상장 외 자금모집 방안을 종합적으로 검토해 실효성 있는 제도개선을 논의하고 있다는 점도 긍정적인 요인 중 하나다.다만, 사모펀드(PEF) 등을 통해 이뤄지는 M&A도 존재하는 만큼 장기적 생태계 구축을 위해 면밀한 검토가 필요하다는 게 업계의 시각이다.투자업계 B 관계자는 "M&A는 사모펀드가 투자를 통해 이익을 실현하는 것도 존재하고 이 경우 매각의 관점에서 바라보는 게 맞다"며 "기업의 가치를 올려서 판다는 명확한 목표가 있기 때문에 수익을 내는 소위 숫자가 나오는 기업에 초점이 맞춰지게 되고 그렇다면 바이오기업의 M&A로는 연결되지 않을 가능성이 높다"고 판단했다.바이오업계 C관계자는 "M&A가 더 활발해져야 한다는 목소리가 나오는 상황에서 큰 카테고리 안에서도 각각의 상황을 면밀하게 살펴볼 필요는 있다"며 "그렇지만 국내외에서 파이프라인 및 치료제 확보를 위해 M&A에 대한 관심이 높아지는 만큼 추후 출구전략으로 다양한 고민이 필요해 보인다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=문성호 기자전립선비대증 치료에 처방되는 약물인 '탐스로신' 제제의 불순물 검출 이슈가 불거졌다.향후 불순물 검출 이슈 확대 여부에 따라 비뇨의학과 중심 병‧의원 처방에 영향을 미칠지 주목된다.자료사진. 기사와 직접적인 관련은 없습니다.19일 제약업계에 따르면, 최근 식품의약품안전처는 불순물이 검출된 휴온스 '탐루신디서방캡슐 0.4mg(탐스로신염산염)'의 회수 사실을 공고했다.해당 제품의 경우 제뉴원사이언스가 위탁제조하고 있다. 회수 사유는 불순물(N-Nitroso-tamsulosin) 초과 검출 우려에 따른 영업자 회수다.현재로서는 탐스로신 제제 중 불순물 검출에 다른 회수는 탐루신디서방캡슐 1품목에 불과한 상황. 이에 따라 일부 제약사들은 자사의 탐스로신 제제의 경우 불순물 검출 이슈가 발생하지 않았다는 점을 강조하며 영업‧마케팅을 벌이고 있다는 후문이다. 이를 통해 일선 비뇨의학과 중심으로 처방되는 탐스로신 제제 시장에서의 매출을 증가시켜보겠다는 의도로 풀이된다.하지만 임상현장에서는 이 같은 제약사들의 눈치 싸움과 반대로 불순물 검출 이슈 확대 여부를 예의주시하고 있다. 탐스로신 제제의 경우 전립선 비대증 치료 주처방 약물이기 때문이다. 더욱이 최근 인구고령화로 인해 전립선 비대증 환자 증가하면서 탐스로신 제제의 쓰임새가 커지고 있다. 실제로 국내 허가된 국내 허가된 탐스로신 제제는 총 180품목에 달한다. 아스텔라스제약 '하루날디'가 탐스로신 제제 대표품목으로 꼽힌다.대한비뇨의학과의사회 임원인 서울의 A원장은 "고령화 현상이 심화되면서 내원하는 전립선 비대증 환자들도 덩달아 늘어났는데, 이 경우 저용량인 하루날디보다 상대적으로 고용량인 탐스로신 성분 제네릭 제제를 처방하는 형태가 최근 늘어났다"며 "고령 전립선 비대증 환자는 0.2mg가 부족해서 용량을 올리는 형태가 늘어나는 추세다. 이 때문에 0.4mg 형태인 제네릭 제제 처방이 비뇨의학과 시장에서 늘어나고 있다"고 말했다.그는 "이 같은 상황에서 불순물 검출 이슈가 특정 품목이 아닌 전체로 확대된다면 환자 처방에도 영향을 미칠 수밖에 없다"며 "이제는 전립선 비대증 등 배뇨장애도 고혈압‧당뇨 등 만성질환으로 인식해야 하는 시대다. 불순물 검출 이슈 확대여부를 주시하고 있다"고 강조했다.